龐貝氏症缺藥 食藥署公開徵求

罕病患者靠特定藥物續命，一旦缺藥恐引發危機。衛福部食藥署公告，罕病龐貝氏症第二代酵素補充治療「Avalglucosidase Alfa注射劑型」短缺，徵求藥商專案輸入製造。

罕病基金會指出，此藥爲龐貝氏症主要治療用藥，使用人數達一○七人，目前藥商告知庫存供應至七月底，盼藥品儘快恢復正常供應，確保病人用藥無虞。

龐貝氏症爲遺傳性罕見疾病，發病機率約爲二萬分之一，患者體內轉化肝糖酵素活性過低，導致肝糖堆積使肌肉肥大、影響功能，造成肌肉張力降低、無力等，須以酵素補充治療。初代藥物爲我國中研院士陳垣崇研發，本次短缺藥品爲第二代治療用藥，適用兒童及成人患者，是現行龐貝氏症主要用藥，患者需終身定期用藥。

據瞭解，這款龐貝氏症治療用藥健保給付已滿兩年，健保署與藥商簽訂的還款協定（ＭＥＡ）期滿，今年初重新協商藥價，署方一度將藥價壓低，協商破局，引發病友焦慮。後來經密集協商，健保署及藥商針對議價幅度取得共識，健保持續給付，卻在上月起出現供應短缺疑慮，且未明確說明原因，無法排除因給付問題引發缺藥。

食藥署簡任技正黃玫甄指出，Avalglucosidase alfa成分藥品許可證持有人通報，因「製造廠生產排程問題」，採控貨供應。食藥署考量此爲罕病用藥、具臨牀必要性，爲確保民衆用藥權益，八日啓動公開徵求專案製造或輸入，已尋得專案輸入廠商，近期將向該署申請專案輸入，研判可滿足病人用藥需求。

罕病基金會創辦人陳莉茵表示，龐貝氏症第二代藥物療效及成本效益佳，爲多數病患用藥首選，僅六個月以下病童仍使用初代藥物，據藥商告知，現行藥品庫存可用至七月底，暫不影響病人用藥，「但仍有些緊張，希望儘快恢復供藥。」罕病患者用藥選擇性少，盼未來藥價合理化、事先協商，避免藥價問題導致供應不穩。